La carrera por liderar el revolucionario y lucrativo mercado de la edición genética en humanos

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Ya hay cerca de 2.700 ensayos clínicos que usan terapias génicas en desarrollo o aprobados alrededor del mundo. (Foto: Getty Images).

Richard Gray
BBC Capital

Recostado en su cama en el hospital, Brian Madeux sonríe nervioso mientras está conectado a una sonda intravenosa.

Dentro de la bolsa de líquido que cuelga sobre su cabeza están miles de millones de pequeños fragmentos de ADN diseñados para ser insertados en su genoma, el manual de instrucciones biológicas que se encuentra en cada célula del organismo.

De 44 años el hombre ha vivido desde el nacimiento con un raro y potencialmente letal trastorno genético conocido como síndrome de Hunter, se convirtió en la primera persona del mundo que es sometida a un nuevo tipo de tratamiento que edita los genes dentro del cuerpo.

Se agregaron a su flujo sanguíneo pequeñas “tijeras moleculares” para cortar el ADN en sus células hepáticas e insertar un gen para reparar el defectuoso que ha llevado toda su vida.

“Estamos al comienzo de una nueva frontera de medicina genómica”, dice Sandy Macrae, presidenta ejecutiva de Sangamo Therapeutics, la firma biotecnológica que está desarrollando el tratamiento.

Aunque es pronto para determinar qué tan exitosa ha sido la edición del genoma de Madeux, el tratamiento marca un hito en un nuevo campo de la ciencia que muchos consideran revolucionará la medicina.

A medida que cada vez más tratamientos que dependen de la edición genética pasan de la investigación del laboratorio a los hospitales alrededor del mundo, se espera que se dispare la demanda de ingenieros genéticos calificados que la hagan posible.

El gobierno británico predice que sólo en este país podría haber más de 18.000 nuevos empleos en la terapia genética y celular para 2030, mientras que la Oficina de Estadísticas de Empleo de Estados Unidos calcula que habrá un incremento de 7% en los empleos de ingenieros biomédicos y un 13% de incremento en científicos médicos, que juntos sumarán alrededor de 17.500 empleos.

Pero también habrá una necesidad una necesidad de emplear a personas fuera del laboratorio, incluidos quienes puedan ayudar a que tengan sentido las enormes cantidades de datos que se generarán a medida que los tratamientos médicos se hacen cada vez más personalizados a los genomas individuales de los pacientes.

“La terapia génica se está convirtiendo rápidamente en una parte aceptada y creciente de la investigación médica y en una industria en desarrollo”, dice Michele Calos, presidenta de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular y profesora de genética de la Universidad de Stanford.

“Se espera que el crecimiento de compañías establecidas y nuevas de terapia génica esté acompañado de un aumento en los empleos, ya que estas compañías reclutan a científicos para cubrir sus operaciones en expansión”.

“La industria de la terapia génica requiere una gama de graduados con antecedentes en campos científicos como genética, medicina, biología molecular, virología, bioingeniería e ingeniera química, además de graduados empresariales”.

Gran parte del bombo publicitario alrededor de la edición de genes se debe a su capacidad para corregir defectos genéticos que actualmente no tienen curación, como la fibrosis quística y la hemofilia.

Muchas de las compañías farmacéuticas están apostando a que se convertirá en una herramienta clave en el futuro de la atención a la salud.

Según algunas proyecciones, se espera que el mercado global de edición del genoma se duplique en los próximos cinco años para alcanzar un valor de US$6.280 millones.

A principios de este año, el gobierno británico anunció que invertiría US$76 millones en un nuevo centro de producción de terapia celular y génica para ayudar a acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos.

En Estados Unidos, el Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano predice que habrá un incremento “considerable” en la demanda de empleados junto con este crecimiento.

Ya hay cerca de 2.700 ensayos clínicos que usan terapias génicas en desarrollo o aprobados alrededor del mundo, diseñados para combatir enfermedades tan diversas como cáncer, distrofia muscular y anemia de células falciformes.

La mayoría de las pequeñas compañías de terapia génica detrás de estos ensayos tienen sociedades o han recibido inversiones de empresas farmacéuticas más grandes, incluidas Bayer, GlaxoSmithKline, Pfizer, Merck y Novartis.

Una rápida búsqueda en los sitios de reclutamiento de personal revela que la mayoría de estas firmas farmacéuticas también están buscando activamente a sus propios científicos de terapia génica.

Variedad de experiencia

Una razón del incremento en la demanda de trabajadores calificados es la enorme variedad de experiencia que probablemente se necesitará a medida que las terapias génicas comienzan a hacerse disponibles.

“Este es realmente un campo multidisciplinario”, dice Güneş Taylor, investigadora del Instituto Francis Crick en Londres.

Taylor ha estado utilizando técnicas de edición génica como parte de sus estudios sobre cromosomas sexuales, los cuales eventualmente podrían usarse en personas con problemas de fertilidad o trastornos de desarrollo sexual como el síndrome de Rokitansky, con el cual las niñas nacen sin útero.

“Necesitamos científicos moleculares, ingenieros y científicos computacionales para ayudarnos a interpretar las enormes cantidades de datos que producen las técnicas genéticas modernas”, dice.

Aunque los salarios dependerán de las calificaciones que se necesitan para cada rol, es probable que éstos sean más altos que el promedio debido a los altos niveles de habilidades que se requieren.

Los genetistas médicos, por ejemplo, podrían ganar entre US$39.870 y US$134.770 al año, mientras que un técnico bioinformático, quien ayuda a interpretar los datos genéticos, podría obtener entre US$35.620 y US$101.030 al año, según el Instituto Nacional de Genoma Humano.

Taylor utiliza una nueva y poderosa herramienta de edición génica conocida como CRISPR-Cas9, que aprovecha parte del mecanismo de defensa utilizado por las bacterias para editar genes en otros organismos.

Revolución

Su invención, hace cinco años, ha transformado la velocidad y el costo de editar genes, permitiendo a los científicos borrar con precisión los genes defectuosos o crear brechas precisas en el ADN donde puedan ser insertados nuevos genes.

Esto ha provocado un aumento en las investigaciones para identificar genes defectuosos en enfermedades.

Aunque no muchas enfermedades pueden simplemente ser “apagadas” al borrar genes defectuosos, el CRISPR-Cas9 ha abierto una nueva puerta para tratar a pacientes y resolver cómo podrían ser abordados otros trastornos.

“Es un momento muy estimulante para ser un biólogo molecular”, dice Taylor. “Yo quise ser científica desde que tenía 15 años y terminé trabajando en la edición de genes por casualidad”.

“Puede haber días en los que estoy en el laboratorio haciendo trabajo repetitivo, pero cada día es diferente y esto me permite perseguir las respuestas a algunas grandes preguntas”.

Sin embargo, la escala en la que una edición potencial de gen puede llevarse a cabo dependerá de cómo evolucione el ambiente de las regulaciones en los próximos años.

Esto sigue siendo un enfoque controversial debido a que se sabe muy poco sobre los efectos a largo plazo de alterar el ADN de una persona.

Los cambios no intencionados pueden causar que las células se vuelvan cancerosas, por ejemplo, o pueden provocar una respuesta inmune si el cuerpo del paciente reacciona al gen que se introdujo.

Ética

También hay asuntos éticos, particularmente alrededor de la edición de genes en las células ováricas y del esperma más que en otras células adultas del organismo.

Esto puede ser utilizado para combatir enfermedades que son transmitidas a través de generaciones en una familia, pero también plantea la posibilidad de remendar otras características como el color de los ojos o la altura.

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Por esta razón, la edición genética de plantas, animales y humanos está extremadamente controlada en lugares como Europa, mientras que en Estados Unidos hay regulaciones algo más relajadas que han permitido llevar a cabo ensayos clínicos.

China está actualmente al frente de la edición génica. A principios de este año, se dio a conocer que había aprobado ensayos clínicos en los que participan 300 pacientes en los que se usará el CRISPR-Cas9 para tratar una variedad de trastornos.

Científicos en China también están usando la técnica para tratar a 86 pacientes que sufren cáncer y VIH.

Aunque muchos de los pioneros de la terapia génica en China fueron entrenados en el extranjero, ahora ellos están entrenando dentro del país a una nueva generación de estudiantes médicos en el uso de técnicas como la CRISPR.

Pero a medida que la edición de genes comienza a ser utilizada en pacientes, algunos sienten temores con la idea de manipular el código que nos da la vida a cada uno.

El uso de genética para diagnosticar enfermedades que puedan ser transmitidas a los hijos y nietos ya está conduciendo a un rápido aumento en otra ocupación que sólo hace unos años no existía: los consejeros genéticos.

“Los pacientes y el personal médico tienen que tomar decisiones difíciles que involucran la genética y necesitan apoyo para interpretar la información que reciben”, dice Christine Patch, vicepresidenta de la Sociedad Europea de Genética Humana y consejera genética.

La Oficina de Estadísticas Laborales de Estados Unidos clasifica a los consejeros genéticos como uno de los 20 empleos que están creciendo más rápidamente en el país.

Esta predice que número de empleos disponibles para expertos que puedan interpretar información genética, ofrecer apoyo y asesoría al personal médico y guiar a los pacientes en la toma de decisiones se incrementará 29% para 2026.

“La terapia génica va a involucrar algunas decisiones difíciles para los pacientes y éstos necesitan considerar los riesgos igual que lo harían con otros tratamientos”, advierte Patch.

“Para hacer eso necesitarán ser capaces de entender lo que está involucrado. Los profesionales de la salud también necesitarán incrementar sus conocimientos genéticos y se va a incrementar el rol de las personas que tienen experiencia en esto”.

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